Refundacja leku na SMA dla tej rodziny to dar życia. Dar, po który niestety musieli wyjeżdżać do Francji, bo w Polsce nie był osiągalny. Dziś mogą leczyć się w Łodzi. Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki i szpital Kopernika jako jedyne ośrodki z Łódzkiego są w ministerialnym programie leczenia SMA. O tym, jak bardzo refundacja leku jest potrzebna, wiedzą doskonale rodzice Olka.
Diagnoza jak wyrok
Chłopiec urodził się zdrowy. Nic nie wskazywało na jakąkolwiek chorobę. Problemy zaczęły się po skończeniu trzeciego miesiąca. Olek miał problem z uniesieniem główki, a dłonie bezwładnie mu opadały. Diagnoza trwała kilka miesięcy i była jak wyrok.
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. To rzadka choroba, która jeśli nie od razu, to w późniejszym stadium przykuje chorego do łóżka. Nie będzie w stanie samodzielnie przełykać śliny ani nawet oddychać. Im szybciej choroba wykryta, tym większa szansa na skuteczność leczenia. A to w Polsce na razie jest tylko jedno – nusinersen – lek hamujący rdzeniowy zanik mięśni.
Na świecie dopuszczony do obrotu pod koniec 2016 roku, a w Europie od dwóch lat. To tam pani Justyna, mama Olka, wyjeżdżała leczyć syna.
Gdy postawiono diagnozę, nikt nie był w stanie dać nam nadziei, że będzie jakiekolwiek leczenie w przyszłości. Dopiero po dwóch latach udało nam się wyjechać do Francji, by podać dziecku pierwsze dawki innowacyjnego leku, który w Polsce nie był jeszcze dostępny. mówi JUSTYNA KUDLIŃSKA-SITARZ, mama Olka
I wciąż do końca nie jest, ponieważ z refundacja leku na SMA obejmuje wyłącznie pacjentów zakwalifikowanych do programu Ministerstwa Zdrowia. Od maja ośrodki wybrane przez resort kwalifikują chorych i rozpoczynają terapię. W Łódzkiem dzieci z SMA leczy szpital Matki Polki, a dorosłych – szpital Kopernika.
Kosztowna terapia
Chorzy nie płacą za terapię. Lekarstwo to jest jednym z najdroższych na świecie. Dawka kosztuje 340 tysięcy złotych. W pierwszym roku dla jednego pacjenta potrzeba ich aż 10 . Później – do końca życia – pacjent musi dostawać lek 7 razy w roku.
Jesteśmy przygotowani, by w pierwszym roku obowiązywania omów, objąć leczeniem około 40 pacjentów z całego województwa łódzkiego. mówi ANNA ZAPART, naczelnik wydziału gospodarki lekami w NFZ
Lekarstwo daje nadzieję i możliwość samodzielnego funkcjonowania pacjentom z SMA. Niestety, u Olka chorobę wykryto późno. Dlatego lekarze nie mogą zagwarantować, że będzie w pełni zdrowy.
Nowa nadzieja
Zagraniczne doniesienia medyczne potwierdzają to, o czym od dłuższego czasu mówili specjaliści. W maju zarejestrowano drugi lek na SMA. To terapia genowa dla niemowląt z tą chorobą do 24 miesiąca życia. Efekty podania leku opisywane są jako spektakularne.
Lek na razie dopuszczono tylko w Stanach Zjednoczonych. Może być jednak stosowany również w państwach, które uznają decyzję amerykańskiej agencji FDA. W Europie jeszcze trwa procedura w Europejskiej Agencji Leków.
No niestety ale jeżeli chodzi o ośrodki medyczne, to jesteśmy grubo w tyle!